Компания Taysha Gene Therapies ожидает 150 миллионов долларов от финансирования PIPE; Обеспечивает обновления конвейера

Jul 31, 2023

НЬЮ-ЙОРК – Компания Taysha Gene Therapies в понедельник заявила, что заключила соглашение о покупке ценных бумаг для финансирования частного размещения (PIPE), которое, как ожидается, принесет валовую прибыль в размере около 150 миллионов долларов США.

В рамках PIPE компания Taysha продает 122 412 376 своих обыкновенных акций по цене 0,90 доллара США за акцию и вместо того, чтобы предлагать обыкновенные акции определенным инвесторам, она предлагает предварительно финансируемые варранты на покупку до 44 250 978 обыкновенных акций по цене 0,899 доллара США. за предварительно финансируемый ордер.

Проект PIPE возглавил новый инвестор RA Capital Management, в нем приняли участие неназванный крупный институциональный инвестор, а также PBM Capital, RTW Investments, Venrock Healthcare Capital Partners, TCGX, Acuta Capital Partners, Kynam Capital Management, Octagon Capital, Invus, GordonMD. Global Investments и B Group Capital.

Компания Taysha из Далласа заявила, что 150 миллионов долларов, ожидаемые от этого финансирования PIPE, плюс 45,1 миллиона долларов, которые она имеет в виде денежных средств и их эквивалентов по состоянию на 30 июня 2023 года, продлят свою денежную полосу до третьего квартала 2025 года. Компания будет использовать полученные средства. для продвижения исследовательской генной терапии TSHA-102 при синдроме Ретта и TSHA-120 при гигантской аксональной невропатии, а также на оборотный капитал и общие корпоративные расходы.

Параллельно с объявлением о финансировании PIPE компания Taysha отчиталась о финансовых результатах за второй квартал 2023 года и предоставила обновленную информацию по TSHA-102 и TSHA-120.

Компания заявила, что получила разрешение от независимого комитета по мониторингу данных на продолжение дозирования взрослых пациентов с синдромом Ретта в исследовании фазы I/II REVEAL TSHA-102 после того, как первый пациент, получивший дозу в исследовании, оказался переносящим лечение и ощутить улучшение симптомов. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США также одобрило заявку Тайши на новый исследуемый препарат TSHA-102, что позволило ей протестировать генную терапию у педиатрических пациентов с синдромом Ретта. Фирма также подала заявку на проведение клинических испытаний в Агентство по регулированию лекарственных средств и товаров медицинского назначения, добиваясь разрешения начать педиатрическое исследование TSHA-102 в Великобритании.

TSHA-102, который вводится в спинномозговую жидкость, использует аденоассоциированный вирус 9 для доставки более короткой, но функциональной версии гена MECP2, мутации в котором вызывают редкое нарушение нервного развития. Генная терапия предназначена для использования платформы miRARE Тайши для регулирования уровня белка MECP2 и предотвращения неблагоприятных побочных эффектов.

У первого взрослого пациента, получившего TSHA-102 в исследовании REVEAL, через шесть недель после приема не возникло серьезных нежелательных явлений, возникших в результате лечения. По семибалльной шкале, оценивающей улучшение клинических результатов, этот пациент получил оценку 2, что означает «значительное улучшение». По семибалльной шкале, оценивающей тяжесть заболевания, у этого пациента наблюдалось улучшение на один балл через четыре недели после прохождения генной терапии. Пациент не сообщал о каких-либо «поддающихся количественной оценке приступах» в течение пятой недели после лечения, а через шесть недель исследователи отметили улучшение характера дыхания, качества сна и способности сидеть и держать предметы.

«Пациентка смогла сидеть без посторонней помощи впервые за более чем десять лет, и она продемонстрировала способность разжимать руки и устойчиво удерживать предмет впервые с младенчества», — Эльза Россиньоль, главный исследователь REVEAL и научный сотрудник Об этом говорится в заявлении профессора нейробиологии и педиатрии Университетского госпитального центра Сент-Жюстин в Монреале. «Я считаю, что достижение пациентом этих целей на столь раннем этапе лечения в сочетании с наблюдаемыми нами улучшениями в характере дыхания и качестве сна очень обнадеживают и подтверждают потенциал TSHA-102».

Тайша заявила, что в третьем квартале введет дозу TSHA-102 второму пациенту в исследовании REVEAL и проведет лечение дополнительных пациентов с помощью генной терапии во второй половине года.

TSHA-120, генная терапия Тайши гигантской аксональной невропатии, чрезвычайно редкого генетического нейродегенеративного заболевания, столкнулась с проблемой в начале этого года, когда FDA заявило, что компании необходимо учитывать гетерогенность пациентов при прогрессировании заболевания. Агентство также выразило обеспокоенность по поводу использования фирмой шкалы измерения двигательной функции 32 в качестве конечной точки. Тем не менее, Тайша разработала модель прогрессирования заболевания с использованием функциональных, электрофизиологических и биологических конечных точек и использовала ее для проведения нового анализа в рамках I фазы исследования препарата.